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身のまわりの生活動作(食事、更衣、整容、排泄、入浴)と起居移動動作から成る。
日常生活をどの程度自立して送ることができるかを推定する。

薬物が生体内においてどのように移行し変化するかの流れ。absorption(吸収)、distribution(分布)、metabolism(代謝)、excretion(排泄)から成り立ち、その頭文字を表す。
アドメ

治験薬を投与された被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上の出来事
(当該治験薬との因果関係の有無は問わない)。

大学や医療機関などが中心となり、新しい薬や治療法の開発、信頼性の高い臨床研究・治験を支援する組織

事業継続計画:
・事業を止まらせない: 非常時でも重要業務を維持する。
・早期の復旧: 止まっても短い時間で元に戻す。
・被害の軽減: 人的・物的損害をできるだけ小さくする
想定されるリスク
・自然災害: 地震、津波、台風、大雨、火山噴火
・事故・事件: 大規模火災、テロ攻撃、サイバー攻撃
・感染症: 新型コロナウイルスなどの世界的流行

認定再生医療等委員会
再生医療等安全性確保法に基づき、再生医療の提供計画が科学的・倫理的妥当性や安全性を満たしているかを審査する機関
・安全性と倫理の審査: 再生医療等の提供計画が基準に適合しているかをチェックし、患者の人権保護と安全確保を最優先に審査
・対象となる計画: 主に第3種などの再生医療等提供計画の審査業務
・大学や医療機関などの設置: 山口大学などの臨床研究センターや、特定の医療グループ・機関等に設置されている

利益相反
研究者が企業などから資金や薬の提供を受けることで、研究の結果にひいきや偏りが出るのではないかと疑われる状態を指す。
公正で正しい研究を守るため、内容の管理や公開(開示)が必要。

完全寛解

臨床開発モニター
・医薬品や医療機器の開発・治験が、ルール通りに安全に行われているかを医療機関で確認・管理する専門職
・製薬会社や開発業務受託機関(CRO)に所属し、全国の病院などを訪問して進捗やデータの信頼性をチェック

「認定臨床研究審査委員会」
臨床研究法に基づき、厚生労働大臣の認定を受けて特定臨床研究の倫理的・科学的妥当性を審査する。
・特定臨床研究の審査: 未承認・適応外の医薬品等を用いる研究や、製薬企業から資金提供を受けて行う臨床研究(特定臨床研究)を厳正に審査。
・公正な評価: 研究に参加する人の人権を守り、科学的に正しい方法で行われるかを確認するため、独立した立場からの意見
・一括審査: 複数の病院が協力して行う多施設共同研究の場合、一つのCRBでまとめて審査することが認められている。

治験コーディネーター
連絡調整: 医師、患者、製薬会社(モニター)、院内スタッフ間の橋渡し
患者のサポート: 治験内容の説明補助、来院スケジュールの管理、不安や相談の対応
業務補助: 治験に関する書類の作成、検査データの整理、医師の診察や検査への同席
病院などの医療機関(院内CRC)や、支援を行う民間企業(SMO)に所属

新しい薬や医療機器を開発するための「治験」や「臨床研究」の管理・支援・推進を総合的に行う。

症例報告書
各被験者に関して、治験実施計画書により規定されるデータを記録・報告するための、印刷又は光学的若しくは電子的な記録様式。報告の内容、形式、記載あるいは訂正方法に注意を要する。

開発業務受託機関
製薬会社から依頼を受け、新薬の臨床試験(治験)やデータ管理、統計解析などの業務を代行・支援する専門機関
臨床開発モニター(CRA)などの専門スタッフが在籍し、開発のスピードと品質を維持

米国NCI (National Cancer Institute)が定めた有害事象の評価方法。
「グレード1」:mild、「グレード2」:moderate、「グレード3」:severe、「グレード4」:life-threatening、「グレード5」:deathと分類される。
臓器等が異なっても同じような重症度として評価できるように考慮されている。
以前はCTC (Common Toxicity Criteria)、ver.3よりCTCAEとなっている。ver. 2(CTC)までは抗がん剤用であったが、
ver.3(CTCAE)以降は全ての薬剤で使用される。

治験管理室・治験事務局

新しい薬や治療方法の効果と安全性を確かめる「臨床試験や治験」の計画や進み具合を、インターネット上で一般に公開する仕組み。
目的は、研究の透明性を守ること、患者さんを安全に守ること、そして結果の隠しや偏りを防ぐこと。
UMIN-CTR
jRCT

二重盲検試験

分散化臨床試験。
実施医療機関への来院に依存せず、新しい技術や手法(オンライン診療や訪問看護、デジタルデバイス等)を使って、計画通りに質を保ち、必要なデータを収集し、被験者の安全性を担保し、かつ負担を減らし、実施する臨床試験。

目標とする部位に選択的に十分な薬物が到達するように工夫したシステム。他の物質と結合させたり、他の物質に封入したりする。

「用量規定毒性」。抗がん剤第I相試験において、グレード3以上の非血液学的毒性あるいはグレード4以上の血液学的毒性が出現した場合と規定され、出現頻度及びその程度により、当該投与量に伴う毒性が許容範囲内かどうかを判断するために用いられる。

効果安全性評価委員会でIDMCと同じ

十分な科学的根拠に基づく治療。従来の医師の個人的経験と勘に基づく医療の対極に位置する。

電子臨床アウトカム評価:
臨床試験や治験において、患者の症状や治療効果などの臨床結果(アウトカム)を、スマートフォンや専用端末などの電子データとして収集・評価するシステム(またはその手法)
主に以下の3つのデータ収集方法を電子化した総称
・ePRO(電子患者報告アウトカム):患者本人が症状や生活の質(QoL)をスマホやタブレットのアプリから直接入力・報告するもの
・eClinRO(電子臨床家報告アウトカム):訓練を受けた医師や医療従事者が、患者の診察・観察結果を評価して入力するもの
・ObsRO(観察者報告アウトカム):患者の身近にいる家族や介護者が、患者の様子を代わって入力・報告するもの

電子的臨床検査情報収集
インターネットを使い電子的に臨床データを収集する。治験や臨床試験の効率化を図るために構築されたシステム。

電子的患者報告アウトカム
スマートフォンなど携帯端末を通じて、患者さんが健康状態を記録し、医療者がリアルタイムに評価することができるシステム。PRO
ピーアールオー

倫理審査委員会 Ethical:倫理的
臨床研究や治験の計画が、参加者の人権保護、安全性、および科学的妥当性の観点から問題ないかを事前に審査する組織
・人権の保護: 研究に参加する人の安全やプライバシーを守る。
・倫理的妥当性の審査: 研究計画に無理や不道徳な点がないかを調べる。
・科学的妥当性の審査: 正しい結果が得られる正しい計画かを確認。
IRB(治験審査委員会): 医薬品などの「治験」を専門に審査。
CRB(臨床研究審査委員会): 臨床研究法に基づき、特定の重大な臨床研究を審査する公認の委員会。

新たな医療行為が最初に人間に用いられる段階。
動物実験等のデータはあるものの人に用いられたことがないので十分な根拠と注意が必要という意味をこめて使用されることが多い。
第I相試験を指すことがある。
フィム

医薬品の臨床試験の実施の基準
ICHで合意された臨床試験の実施に関するガイドラインを指す場合と、1997年に省令として日本で定められたものを指す場合がある。被験者の人権と安全性、及び、臨床試験データの信頼性を確保し、臨床試験が倫理的な配慮のもとで科学的に実施されることを目的とする。治験審査委員会の審議では、治験がGCPに準拠しているかどうかが最も大きなポイントとなる。

再生医療等製品の製造管理および品質管理の基準を定めた省令およびその考え方です。医薬品のGMPに相当し、細胞や遺伝子治療用製品の安全性を確保するために適用。
・対象製品: 遺伝子治療用製品、細胞加工製品、組織加工製品などの再生医療等製品。
・目的: 製品の品質、安全性、有効性を一貫して保証すること。
・GMPとの違い: 基本的な品質保証の考え方は共通するが、生きた細胞や組織を原材料とするため、個体差への配慮や厳格なトレーサビリティの確保が重視される。
・適合性調査: 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構(PMDA)などの機関が、製造所における管理状況の実地や書面による調査を行う。

「医薬品の安全性に関する非臨床試験の実施の基準」。
非臨床試験(前臨床試験)の安全性試験データの質を保証するために定められた省令。
動物実験のための設備、施設、作業手順、体制等も規定されている。

医薬品の製造管理及び品質管理に関する基準
医薬品製造過程の品質管理を行い、人に投与するに足る品質を保証するために定められた省令。
被験物を製薬企業が用意する場合、治験責任医師はあまり考慮しなくてもよいが、自前で細胞等を調製し投与する場合にはこれに準拠して行わなくてはならない。
施設、設備、構造の他、作業手順や体制も規定されている。

医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施に関する基準。
医薬品の製造販売後に実施される試験や調査の際に、遵守しなければならない。
・「使用成績調査」日常の診療において、医薬品を使用する患者の条件を定めることなく、副作用の発現状況並びに品質、有効性及び安全性に関する情報の検出又は確認を行う調査。
・「特定使用成績調査」使用成績調査のうち、特別な背景を持った患者(小児、高齢者、妊産婦、腎機能障害又は肝機能障害を有する患者、医薬品を長期に使用する患者など)を対象として行うもの。
・「製造販売後臨床試験」治験もしくは使用成績調査から得られた推定等を検証するため、又は診療においては得られない品質、有効性及び安全性に関する情報を収集するために行う臨床試験。

「医薬品、医薬部外品、化粧品及び医療機器の品質管理の基準」。市販後の医薬品の品質確保について規定した省令。出荷判断基準、製造所の製造管理・品質管理の方法、品質に関する苦情処理の方法などについて定めており、GVPとともに製造販売業の許可要件となっている。

医薬品などの製造販売後の安全管理に関する基準。
製造販売業の許可要件として、製品の製造販売後安全管理の方法が定められている。
GQPとともに製造販売業の許可要件となっている。
Vigilance:警戒

治験薬概要書
治験薬に関するこれまでの非臨床(動物実験など)および臨床データ、安全性の情報をまとめた資料
治験を担当する医師が、薬の効果や副作用のリスクを正しく理解するため
Brochure:小冊子、パンフレット

「説明同意文書」、「インフォームド コンセント」。十分な説明と理解に基づく同意。

国際疾病コード
WHOで規定された各種疾患の体系的なコード分類。
コード(数字)で疾患を表すことができるので治験では有害事象等の集計に便利。

データシェアリングシステム
UMIN症例データシェアリングシステム:UMIN-ICDS
研究者が実施した臨床研究の匿名化済みオリジナルの個別症例データセット(IPD)をUMINのサーバーに安全に保管し、データの共有や活用を行う。

独立モニタリング委員会、効果安全性評価委員会
治験依頼者により設置され、予め定められたポイントで(中間解析等)、あるいは随時開催されて、治験の継続の適否や実施計画書の変更について審議する。
DMCとも略される。

米国食品医薬品局(FDA)に対する医薬品の申請手続き
「臨床試験(治験)を開始するための届出」
動物実験などの結果をもとに、これから人(患者)に薬を投与する試験(治験)を行う許可をFDAに求めるもの。
タイミング:臨床試験(フェーズ1〜3)を始める前の段階
アイエヌディ

個別被験者データ
:全体の平均値だけでなく、個人単位の細かい動きや変化を追う。

治験審査委員会
新しい薬や医療機器の臨床試験(治験)が、患者さんの「人権」「安全」「福祉」を守りながら、正しく科学的・倫理的に行われるかを審査する独立した第三者機関
治験の科学性と倫理性および安全性を評価し、治験の実施または継続・中止の適否を審査する委員会。
医学・歯学・薬学等の専門家及びそれ以外の者によって構成され、医療機関の長、治験責任医師及び治験依頼者と利害関係のない者が含まれていなければいけない。
当委員会の責務は、特に、「治験実施計画書」、「被験者から文書によるインフォームド・コンセントを得る方法及び使用される資料」等を審査し、また治験開始後も継続的な審査を行うことによって、被験者の人権、安全及び福祉の保護を確保することである。

治験責任医師保管ファイル:
実施医療機関(病院など)が治験に関する必須文書をファイリングして保管・管理する場所、またはそのファイルの総称です。
治験依頼者(製薬企業)が管理する TMF(Trial Master File) に対応する、医療機関側の重要文書の綴り。

臨床研究等提出・公開システム

https://jrct.mhlw.go.jp/

米国食品医薬品局(FDA)に対する医薬品の申請手続き
臨床試験で得られたすべてのデータをもとに、その薬を一般に販売・流通させるための承認をFDAに求めるもの。
すべての臨床試験が終了し、安全と効果が確かめられた後の最終段階

新規化合物。
治験において初めて試される新規化合物を指す。

プラグマティック要素:
試験がどれほど「実臨床(日常診療)に則しているか」を、次の9つの視点で評価
・適格基準(Eligibility): 参加する患者の基準が、実際の医療現場の患者集団とどの程度似ているか。
・募集(Recruitment): 患者をどのように集めるか(日常診療の動線に近いか)。
・実施場所(Setting): どこで行うか(特殊な治験施設か、普段の一般医療機関か)。
・組織・体制(Organization): 介入を行うためのリソースや専門性が、通常の医療現場でまかなえるか。介入の柔軟性(Flexibility:Delivery): 治療や介入方法をどの程度柔軟に変えられるか。
・遵守の柔軟性(Flexibility:Adherence): 患者が指示通りに治療を受けているか、厳しく確認・管理しないか。
・追跡調査(Follow-up): 患者の経過をどれほど日常診療に近い頻度・方法で追うか。
・アウトカム(Primary endpoint): 評価項目が患者にとって重要で現実的な意味を持つか。
・解析(Primary analysis): 解析時にすべてのデータを組み込むか(実際の脱落なども含めて評価するか)。

薬力学。組織に分布して作用部位に到達した薬物が生体の機能を修飾し薬理作用を発現する過程を研究する学問。投与量や薬物濃度と薬理学的・臨床的効果との関連を調べる。

「ファーマコゲノミクス試験」。被験者のゲノム情報や遺伝子の違いが医薬品の有効性あるいは副作用に及ぼす影響を解析する試験。

薬物動態学
生体による薬物処理の過程(ADME: absorption, distribution, metabolism, and excretion)を解析し、薬物動態を解明する学問。具体的には、薬物投与後の血中濃度の推移、血中濃度半減期、排泄速度などを取り扱う。

PKとPDを同時に、あるいは関連づけての検討。

独立行政法人医薬品医療機器総合機構
医薬品の副作用や生物由来製品を介した感染等による健康被害に対して、迅速な救済を図り(健康被害救済)、医薬品や医療機器などの品質、有効性および安全性について、治験前から承認までを一貫した体制で指導・審査し(承認審査)、市販後における安全性に関する情報の収集、分析、提供を行う(安全対策)ことを通じて、国民保健の向上に貢献することを目的としている。

市販後調査
医薬品の承認・販売後に製造販売業者が実施する調査。
「医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準」(GPSP:Good Post-marketing Study Practice)に基づく製造販売後調査・試験と「医薬品、医薬部外品、化粧品及び医療機器の製造販売後安全管理の基準」(GVP:Good Vigilance Practice)に基づく安全性確保業務をいう。

新薬等の有効性が実証(確定ではないが認められる)されること。
第I相試験だけで実証することは難しいので早期第II相試験まで含める事が多い。
その治療方法が有効である可能性の証拠を得る事とも言える。
ポク とも言われる

研究への患者・市民参画。
医学研究・臨床試験プロセスの一環として、研究者が患者・市民の知見を参考にすること。※患者・市民:患者、家族、元患者(サバイバー)、未来の患者を想定している
Involvement:関与

部分寛解
固形腫瘍の大きさが一定以上縮小するか、血液腫瘍で白血病細胞が一定の割合以下に減少すること。固形腫瘍では有効性の指標として取り扱われる。

医師や他の人の解釈を一切介さず、患者本人が自身の健康状態、自覚症状、生活の質(QOL)などを直接報告する評価結果。
・自覚症状:痛み、吐き気、息切れ、不安感など
・機能の程度:日常生活の動作や身体的・精神的な活動能力
・QOL(生活の質):病気や治療が毎日の生活に与える影響
・治療満足度:治療に対する満足感や継続の状況

ファーマコビジランス:
薬の副作用や不具合などの安全性を監視・評価する重要な業務

品質保証
治験の実施、データ収集、記録作成、記録保存、報告等の業務がGCP (Good Clinical Practice)や関連規制を遵守 して行われることを保証するために行われる体系的な全活動を指す。
QC (quality control)はQAの一部。

治験の質を検証するために行われる品質管理活動。QA (quality assurance)に含まれる。

ランダム化(無作為化)比較試験
データのバイアス(偏り)を軽減するため、被験者を無作為に処置群(被験薬群)と対照群などに割り付けた試験。治療方法や有効性を検討する上でもっとも有効性が認められている試験方法。

固形腫瘍の治療効果判定において、腫瘍縮小を評価するためにNCI (National Cancer Institute)を中心として定められた指標。
CTやMRIにおける腫瘍の大きさ(最長径)の変化に基づき有効性をCR (complete remission), PR (partial response), SD (stable disease), PD (progressive disease)と判断する。
現在ほとんどの場合、固形腫瘍の縮小判定にはRECISTが使用される。
レシスト

奏功率
CR(完全寛解)率とPR(部分寛解)率の和で表される。抗がん剤のサロゲート エンドポイント(surrogate endpoint)とされることが多い。

リアルワールドデータ:
日常の診療や生活の中で得られる医療・健康データの総称
・主なデータ: 電子カルテ、レセプト(診療報酬明細書)、健康診断結果、患者レジストリ、さらにウェアラブルデバイスや健康アプリで測定されたバイタルデータなど。
・目的: 従来の厳格な臨床試験(RCT)では捉えきれない、実際の医療現場や日常生活に即した有効性・安全性の評価、新薬開発などに活用されています。

(Source Document Verification)
モニターが原資料を直接閲覧し、提出されたデータ(主に症例報告書)を原資料と照合・確認し、データの質を保証する作業。
直接閲覧を行ういかなる者(例えば、規制当局並びに治験依頼者のモニター及び監査担当者)も、被験者の身元及び治験依頼者に帰属する情報に関する秘密の保全を図るため、あらゆる妥当な予防措置を講じなければならない。

治験事務局担当者:
・病院内にある「治験事務局」に入り、書類の作成・管理や会議(治験審査委員会)の準備などを担当
・多くの場合、SMOという会社に所属する社員が、このSMAとして医療機関で働く

治験施設支援機関
医療機関と契約して新薬の治験(臨床試験)業務を支える組織。
主な役割は、治験コーディネーター(CRC)の派遣、治験事務局の運営補助、そしてGCP(治験実施基準)に基づく書類作成の代行など

「標準業務手順書」。臨床試験では、あらゆる場面で作業の均一化を目的としてSOPを定めることが求められている。
ステップ バイ ステップで作業内容が記載されていることが望ましく、業務の質を保証するために継続的な改善が必要とされる。

技術移転機関
大学等の研究者の研究成果を譲り受け、特許化すると共に、その研究成果を企業に移転する機関。
知的財産の大学と企業との仲介役。

治験マスターファイル:
臨床試験(治験)の計画から終了までの過程が適切に行われたことを証明・評価するために収集・管理される「必須文書」および関連文書群

「橋渡し研究」、「探索的臨床試験」
病気のメカニズム等の基礎研究を基に開発した医療手段を臨床応用する初期の臨床試験を主に指す。研究者により定義はまちまちであるが生物学的基礎研究を核としている。医薬品のみならず、細胞療法、遺伝子治療、核酸医療、再生療法等治療手段が多岐に渡る特徴もある。
トランスレーショナル リサーチ

国立大学附属病院長会議のもとで運用されているネットワークサービスで、
大学病院業務(診療・研究・教育)及び医学・生物学研究者の研究教育活動の支援を目的とする。
ユーミン

頭字語
科学的試験名の略号

アガサ:日本の医療機関やSMOで広く普及しており、使いやすさと導入しやすいコストパフォーマンスが特徴のクラウドサービス

Anticipated trial start date
最初の参加者の登録・組み入れ開始予定日
試験の登録時は、予定の日付を記載し、実際に登録が行われた後、必要に応じて データを更新

臨床試験における「群」。試験群(study arm)、対照群(control arm)のように使用する。

偏り
ある治療の効果についての推定値と真の値の間に差を生じさせる、臨床試験のデザイン、実施、解析、結果の解釈におけるあらゆる観点からの系統的な傾向。例えば、良い結果を出しそうな患者を選択する、良い結果ばかり収集する、投薬のミス、測定方法の不正確さ等。

バイオアベイラビリティ
吸収がよく、血中濃度が高くなれば、バイオアベイラビリティは良い

体の状態やその変化の測定・評価、疾患の診断・検査等に役立つ、数値化できる指標

カイ二乗検定:「実際のデータ(観測度数)」と「もし差がないとしたらのデータ(期待度数)」のズレを計算し、そのズレが偶然で片付けられるレベルかどうかを判定する。
もし2つの薬に差がない(効果が全く同じ)とすれば、実際のデータは「期待度数」に非常に近くなるはずです。
逆に、薬に大きな差があれば、実際のデータと期待度数の間には「大きなズレ」が生まれます。
この「ズレ(引き算)」を2乗し、全体のバランスを調整してすべて足し合わせたものを「カイ二乗値と呼びます。
・2乗する理由は、プラスのズレとマイナスのズレが互いに打ち消し合ってゼロになるのを防ぐためです。
・差がないとき:ズレが小さいので、カイ二乗値は 0 に近くなります。
・差が大きいとき:ズレが大きいので、カイ二乗値は 大きな数値 になります。

「自由度」
計算したカイ二乗値から「偶然によるズレか、意味のあるズレ(有意差)か」を判断するには、カイ二乗分布という確率分布を使います。
カイ二乗分布は自由度によって形が変わるため、正しい判定p値の算出や基準値の比較を行うためには、データの規模や分割表のサイズに応じた正確な自由度を指定する必要があります。

2×2の表の場合、自由度は必ず 1 になります(
縦横の合計が決まっているとき、1つのマスの数字が決まれば、残りの3つのマスは自動的に1パターンに決まるため)

「カイ二乗分布」のグラフに当てはめてp値を出す。
カイ二乗値」が、このグラフのどれくらい右側の端っこ(めったに起きないゾーン)にあるかを読み取ります。その端っこの面積がそのまま「p値(有意確率)」になります。

遵守
1「服薬のコンプライアンス」:被験者が用法・用量を遵守 し服用すること
2GCP (Good Clinical Practice)等の規制を遵守 すること

隠蔽
割付コードを作成し、管理する方法として、どのような方法を採用しているか。 介入実施者が割付け結果を予見できるか否かの指標

研究の対象とする疾患名、病態や状態

電子同意

有効性・安全性を評価するために用いられる指標、評価項目。
実施計画書に記載され、その試験の目的に応じて、「プライマリー エンドポイント」、「セカンダリー エンドポイント」が設定され、客観性と普遍性が望まれる。
「真のエンドポイント」と「代替エンドポイント(サロゲート エンドポイント)」に分ける場合がある。

医薬品や医療機器などの承認申請において、紙の書類の代わりに電子記録(ER)と電子署名(ES)を利用する際の要件を定めた厚生労働省のガイドライン
・真正性: データが本物であり、改ざんされていないこと。
・見読性: 必要なときに画面や印刷で内容がすぐ読めること。
・保存性: 定められた期間、データが消えずに残ること。

「臨床試験・治験(ICH-GCP)」における専門用語、または日常的な「病院での受診・入院手続き」に必要な書類のどちらか

実現可能性。

フィッシャーの正確確率検定:
「すべてのトランプの配り方のパターンのうち、今の結果(またはそれ以上に極端な結果)が偶然起こる確率はどれくらいか」を、数え上げによって直接計算するという理屈

データが少ない時のみ。計算量が多い(階乗計算)
普通はカイ2乗検定を行う。

ステップ1:実際のデータの確率を計算するまず、「新薬に1人、従来薬に5人」という実際の実験結果(配置)が偶然起こる確率を、高校の数学で習う「組み合わせ(コンビネーションを使って計算します。
100枚から50枚を選ぶ全パターンのうち、6枚の副作用カードから1枚が新薬に、94枚のなしカードから49枚が新薬にいく確率を計算します。
ステップ2:さらに「極端な(差が大きい)パターン」の確率も計算する新薬と従来薬の差が「もっと開いていたパターン」も考えます。
今回のデータ(新薬1人・従来薬5人)よりも、さらに新薬の副作用が少なかったパターンは以下の1つだけです。
新薬:0人 / 従来薬:6人(新薬の方が圧倒的に安全だったケース)
この「新薬0人・従来薬6人」が偶然起こる確率も、同じように組み合わせの式で計算します。
ステップ3:確率をすべて足し合わせて「p値」を出す
統計学における「p値(有意確率)」とは、「差がない(偶然である)としたときに、今回の結果、またはそれ以上に極端な結果が得られる確率」のことです。

試験参加者のゲノム情報を入手または解析し、
結果との関連性の考察などに用いるか否か

Interventional Trial
介入的試験
「治療・処置」を意味し、主にカテーテル治療などの血管内治療、臨床研究での意図的な行為、看護やケアにおける援助の3つの場面で使われる。
薬の効果や治療法の安全性を確かめるため、研究者が患者に特定の薬や運動、食事指導などを意図的に行わせたり、グループを分けたりする行為。
: 自然の経過を見るだけの「観察」とは異なり、研究者が意図的に状況をコントロールする点が異なる。

カプランマイヤー法
途中で観察ができなくなったデータ(打ち切り)を考慮しながら、時間経過に伴うイベントの発生率や生存率を推定・グラフ化するノンパラメトリックな統計手法
・ステージ1の突破率:90%
・ステージ2の突破率:80%
・ステージ3の突破率:70%
累積生存:0.9 × 0.8 × 0.7 = 0.504
ni = その時点で、まだ生きている人の数
di = その瞬間に、亡くなってしまった人の数

その日の生存率を、イベント(死亡など)が起きるたびに新しく計算
・Aさん:2ヶ月目に死亡
・Bさん:4ヶ月目に死亡
・Cさん:4ヶ月目に病院を転院したため、それ以降の生死が不明(これを打ち切りと呼びます)
・Dさん:7ヶ月目に死亡
・Eさん:9ヶ月目まで生存(ここで研究期間が終了し、生存のまま打ち切り)

2ヶ月目(Aさん死亡)80%
4ヶ月目(Bさん死亡、Cさん転院・打ち切り) 0.80 × 0.75 =0.60 60%
Cは「死亡」ではないため階段は下がらない
7ヶ月目(Dさん死亡)0.60 × 0.50 = 0.30 30%

生存期間中央値:全体の生存率がちょうど50%になるまでの時間がわかる

グループ間の比較:「新薬を使ったグループ」と「従来の薬を使ったグループ」などの生存曲線を比べることで、治療法や製品に違いがあるかどうかを判断

平成20年の高度医療評価制度の制定において定められた。目的は「医療の高度化とこれらの医療技術に対する患者のニーズ等に対応するため、薬事法上の承認を得ていない医薬品・医療機器を用いた医療技術を、一定の要件の下に「高度医療」として認め、保険医療と併用できることとし、薬事法上の承認申請等に繋がる科学的評価可能なデータ収集の迅速化を図ること」。
もともと「先進医療」としてスタートしていたが、この制定により、薬事法の承認・認証・適応のあるものは「第2項先進医療」(=従来の先進医療)に、薬事法の承認・認証・適応のないもの(既承認医薬品・医療機器の適応外を含む)は「第3項先進医療」(=高度医療)に分類され、ともに保険診療との併用が認められることになった。「広義の」先進医療は第2項先進医療と第3項先進医療を合わせたものを指す一方、「狭義の」先進医療は第2項先進医療を指すので、注意が必要。
高度医療として認定されるためには、先行する臨床試験において有効性・安全性のデータが得られていること、施設要件を満たすこと、科学的な臨床試験計画を立案すること等が課せられる。

ロジスティック回帰分析:いくつかの原因(説明変数)から「はい/いいえ」「合格/不合格」といった2つの値の結果(目的変数)が起こる確率を予測・説明する統計手法。
シグモイド関数(ロジスティック関数)
オッズ比での解釈: 各要因が結果にどれほど影響するかを「オッズ比」というわかりやすい指標で数値化

1. オッズ(Odds)とは?オッズとは、「ある事象が起こる確率」÷「起こらない確率」で計算される、「見込み」の強さです。
例:10人がメルマガを読み、4人が購入、6人が購入しなかった場合
購入する確率 = 4/10 = 0.4
購入しない確率 =6/10 = 0.6
メルマガを読んだ人のオッズ = 0.4 ÷ 0.6 =0.66

2. オッズ比(Odds Ratio)とは?
オッズ比は、2つのグループの「オッズ」を割り算して比較したものです。
例:メルマガを「読んだ人」と「読んでいない人」で比較する
メルマガを読んだ人のオッズ:0.66
メルマガを読んでいない人のオッズ:0.22
だったとするオッズ比 = 0.66 ÷ 0.22 = 3.0
この場合、「メルマガを読むと、購入するオッズ(買いやすさの見込み)が 3倍 になる」と解釈します。

マルク:骨髄穿刺 Knochenmark

メタ解析
同じテーマについての複数の独立した研究結果を集め、統計的な手法で一つにまとめて分析するやり方。
一つの研究だけでは分からない、より正しく強い証拠を見つける。

マイルストーン
もともとの意味は「一里塚」。転じて、プロジェクトの節目を指す。新規医薬品開発においては、開発企業と結ぶ契約のうち、開発進捗に伴って発生する支払金(milestone payment)。例えば「第I相試験終了時にいくら」、「承認申請時にいくら」等。医薬品開発企業にとっては、マイルストーンを開発段階毎に設定することで、予期せぬ副作用の発生などの事態に対してリスク分散を図れるというメリットがある。

治験依頼者の依頼により、治験が治験実施機関において、実施計画書、SOP (Standard Operating Procedures)、GCP (Good Clinical Practice)及び関連規制に従って実施、記録、報告され、記録が適切に保存されていることを保証するための活動。一部SDV (Source Data Verification, Source Document Verification)が含まれる。

底
化学療法後に造血能が低下し、白血球数や血小板数が最低値となっている状態

試験を実施する目的
記述的な記載(narrative)。仮説やresearch questionでも

Observational Research
観察的試験
医学や科学の分野で、研究者が薬の投与や治療などの人為的な「介入」を行わず、ありのままのデータを収集・分析する研究手法を指す。

非臨床試験(前臨床試験)
医薬品の有効性・安全性を調べるために、動物・細胞等を用いて実施される試験。
臨床試験と並行して行われる場合もあることから、最近は「非臨床試験」が使用されることが多い。

プロトコル:治験実施計画書
治験をどのように行うのか、具体的なルールや計画を定めた文書
役割: 目的、対象者の条件、投与量、検査スケジュール、安全性の評価方法などを詳細に記載し、全員がこの計画通りに試験を行う。
治験審査委員会において、説明同意文書(IC)とならぶ重要審議資料。治験を実施する側は実施計画書違反(逸脱)を起こさないようにしなければならない。

試験進捗状況
参加者登録や試験の進行状況

臨床試験や実験において、本当の治療効果を正しく確かめるために、実際の治療・手技に似せた「効果のない偽の処置(シャム介入)」を行う比較対照群のこと。
手術や鍼治療、機器を用いた治療など、プラセボ(偽薬)の投与が難しいケースで用いられる。

予後因子となりえる施設以外の背景因子を層別化し、1つの層の中で群の例数の分布が 均等になるように割付ける方法を採用しているか、否か。

代替エンドポイント
真のエンドポイントの検証には一般に長期にわたって多数の被験者が必要となるため、その代替として設定されるエンドポイント。真のエンドポイントと密接に関連するものを選択する。例えば抗がん剤では奏功率(がんの縮小)、降圧剤では血圧低下度、糖尿病薬では血糖やヘモグロビンA1c等が該当

忍容性
副作用が被験者にとってどれだけ耐え得るかの程度を示したもの。薬物の服用によって、副作用が生じたとしても被験者が十分耐えられる程度であれば、「忍容性が高い」と言われる。

大学や研究所などの基礎研究で見つけた新しい医療の種(シーズ)を、実際の患者さんの治療に使う医薬品や医療機器として実用化するための研究プロセス
・実験室での発見を、人への臨床応用へつなぐ
・新薬開発の成功確率を高める
・基礎研究と臨床現場のすき間を埋める

トラフ
もともとは、船底や海底盆地を意味する言葉。投薬直前の血中濃度が最低となることから、転じてこの最低血中濃度を指す。シクロスポリン、タクロリムスなどの血中濃度モニタリングで測定される。

真のエンドポイント
治験薬の直接の臨床効果よりも、むしろ生命・健康全体としての利益を評価する項目。抗がん剤であれば、がんの縮小ではなく、生存期間の延長やQOLの向上が真の利益である。降圧剤では血圧の低下よりも心・脳血管障害の防止、糖尿病薬では血糖低下よりも血管障害関連事象の防止

検証
電子データ処理システム、あるいは製造・調製に関わる機器や施設が、定められている機能と品質を維持していることを保証するための検証作業